第一章 醫(yī)學統(tǒng)計中的幾個基本概念

第一節(jié)　總體與樣本

　　在醫(yī)學研究中，經(jīng)常通過對一定數(shù)量的人或動物進行科學研究，從中推論出同一性質(zhì)中的全體對象的某些情況，其中被觀察者稱為樣本（ｓａｍｐｌｅ），而樣本所代表的全體被稱為總體（ｐｏｐｕｌａｔｉｏｎ）。因此，可以給總體下這樣一個概念：總體是根據(jù)研究目的確定的同質(zhì)研究總體，更確切地說，是性質(zhì)相同的所有觀察單位某種變量值的集合。譬如，研究某地、某年、正常成人的血壓值，其研究對象是該地該年的正常成年人，觀察單位是每個人，變量是血壓，變量值是測得的血壓值，該地該年全部正常成人的血壓值就構(gòu)成了一個總體。這個總體的同質(zhì)基礎(chǔ)是同一地區(qū)、同一年份、同為正常成年人。
　　總體分為有限總體（ｆｉｎｉｔｅ ｓａｍｐｌｅ）和無限總體（ｉｎｆｉｎｉｔｅ ｓａｍｐｌｅ）。上述例子屬于有限總體，因為所觀察的單位是有限的，即某個單位。無限總體是所設(shè)想的所有高血壓病人，這個研究單位是龐大的，觀察人數(shù)是不確定的，無限的。在燒傷臨床研究中，所研究的結(jié)果很多情況都能代表無限總體，如觀察某藥治療深Ⅱ度燒傷病人創(chuàng)面的療效，因為我們不可能同時對所有燒傷病人的深Ⅱ度創(chuàng)面進行直接治療和觀察，故常在實驗性治療中只觀察其中一部分深Ⅱ度病人的創(chuàng)面。臨床所研究的這一部分深Ⅱ度創(chuàng)面就是我們要研究的那個龐大總體，即凡是有深Ⅱ度創(chuàng)面的病人，或者說所有病人的深Ⅱ度創(chuàng)面都是我們研究的總體。
　　科學研究的目的是要闡明總體特征和規(guī)律，然而，在實際工作中的多數(shù)情況下沒有必要或不可能對總體中的每一個個體進行研究。對有限總體來說，若觀察的單位過多，直接研究總體耗費人力、物力也很大，這也是不可能和不必要的。打個比方，國家食品檢驗機構(gòu)要檢查某種食品的質(zhì)量，不可能將所有的這種食品一一檢查，而常常是從某些樣本的信息中抽取部分來推斷總體的性質(zhì)。
二、樣本（ｓａｍｐｌｅ）
　　在總體中已提到，科學研究的目的是要闡明總體的特征和規(guī)律，具體方法是進行抽樣（ｓａｍ-ｐｌｉｎｇ）研究，從總體中抽取一部分有代表性的個體。這些個體的觀察值就構(gòu)成樣本，即樣本就是燒傷臨床資料歸納與“示例”統(tǒng)計分析從總體中隨機抽?。ǎ颍幔睿洌铮?ｓａｍｐｉｎｇ）的部分觀察單位，所測定的某指標變量實測值便構(gòu)成樣本，而對樣本性質(zhì)的研究就是推斷總體性質(zhì)的基礎(chǔ)。例如，只觀察用某藥治療１００ 例（處）燒傷創(chuàng)面的療效，則這１００ 例（處）創(chuàng)面即為樣本。但是，研究的目的不僅只是限于說明這１００ 例（處）創(chuàng)面的療效，而是要說明這種藥物能夠治療所有的深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面。進而說明所有深Ⅱ度創(chuàng)面都是我們研究的總體，并為今后在臨床相同條件下用此藥治療其他病人的深Ⅱ度創(chuàng)創(chuàng)提供依據(jù)。為了使樣本對總體具有足夠的代表性，要求樣本必須是從總體中隨機抽取的，且樣本中的個體要足夠多。統(tǒng)計學上把刻畫總體特征的指標稱為參數(shù)（ｐａｒａｍｅｔｉｃ），把刻畫樣本特征的指標稱為統(tǒng)計量（ｓｔａｔｉｓｔｉｃ）。上例應(yīng)用某藥治療全部深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面的效果水平，如果觀察的是愈合天數(shù)的平均值，總體均數(shù)就是參數(shù)；而樣本的平均水平（均數(shù)）就是統(tǒng)計量。
三、燒傷樣本的特性
　　燒傷是一種全身性疾病，但變異性較大，有的病人燒傷面積可能小到不足１％ （ＴＢＳＡ）體表面積，有的可達到１００％體表面積，有的為Ⅱ度燒傷，有的為Ⅲ度燒傷。在臨床研究時一定要充分考慮到這些因素，如果把１％ ＴＢＳＡ 燒傷患者和１００％ ＴＢＳＡ 燒傷患者放在一起研究，則失去了樣本的同質(zhì)性，當然也就失去了代表性。故在樣本選擇上必須注意以下兩點：
１ 樣本的同質(zhì)性
　　在課題設(shè)計時，首先應(yīng)當考慮的是總體的同質(zhì)性（ｈｏｍｏｇｅｎｅｉｔｙ），也就是確定被研究對象的同質(zhì)基礎(chǔ)，包括時間、空間、條件等。如觀察某藥治療深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面的效果，首先確定被研究對象必須是深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面，而且應(yīng)當把深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面的面積控制在相同或相近的范圍內(nèi)，其他因素如患病年齡、燒傷原因、傷后接受治療時間、院外治療情況等都應(yīng)控制在相近范圍內(nèi)?？傊?，被研究對象的各種因素均應(yīng)具有一定的同質(zhì)性。然而，同質(zhì)是個相對的概念，如深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面的診斷本身就是一個估計值，再說，燒傷創(chuàng)面（包括深Ⅱ度創(chuàng)面）屬于立體式損傷，上下都有一個界面，被研究的創(chuàng)面一定會有深有淺。故對深Ⅱ度創(chuàng)面與其上下相鄰的淺Ⅱ度與淺Ⅲ度創(chuàng)面比較時，它們既有各自的特點，也存在一些相似的表現(xiàn)。所以，在進行研究時要充分考慮到這一點，無論臨床研究還是實驗研究，其被試樣本的各個受試條件都應(yīng)在一個層面上。如創(chuàng)面都是深Ⅱ度創(chuàng)面，相似的燒傷面積，統(tǒng)一的傷因，統(tǒng)一的年齡段，統(tǒng)一的治療與觀察方法等，這就是科研設(shè)計的總體概念。在觀察“某藥治療深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面的療效”時，如把淺Ⅱ度創(chuàng)面也混在其內(nèi)，勢必會夸大該藥的治療效果；相反，若把Ⅲ度創(chuàng)面混在其內(nèi)，則會縮小治療效果，更重要的一點是不能正確地表露該藥對深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面的總體治療效果。
２ 樣本的代表性
　　如前所述，總體是根據(jù)研究目的而確定的、全部同質(zhì)個體（ｉｎｄｉｖｄｕａｌ）的某個（或某些）變量值，它代表被研究對象的全體；而樣本就是從總體中隨機抽取的某些個體（一部分），這樣的樣本才具有代表性。研究深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面時，必須從眾多的深Ⅱ度燒傷創(chuàng)面中隨機抽取某些個體作為被試對象，所得結(jié)果才能說明總體。假如我們要研究深Ⅱ度創(chuàng)面的愈合時間，選擇的樣本有些是糖尿病合并燒傷的燒傷創(chuàng)面，必然會影響到研究結(jié)果的可靠性，因為糖尿病本身愈合能力差，所得出的結(jié)果就沒有代表性，更不能說明欲要研究的總體。研究其他病變也是一樣，褥瘡按損傷程度分為四個等級，如把四個等級的創(chuàng)面放在一起研究，所得結(jié)果既不能說明褥瘡這個總體情況，也不能說明哪一級褥瘡的真實情況。由此可見，樣本是個十分復(fù)雜和多變的指標，尤其在燒傷醫(yī)醫(yī)學統(tǒng)計中的幾個基本概念學中，故在研究或統(tǒng)計時要充分考慮這些問題。
３ 燒傷樣本的確定
　　根據(jù)“樣本是從總體內(nèi)隨機抽取一部分”的含義，燒傷樣本應(yīng)視兩種情況而定：作為局部研究來說，病損處是被研究的對象，病損個數(shù)就是樣本；作為全身研究來說，如觀察全身性癥狀體征，觀察單位應(yīng)為病人，病人就是樣本。如果研究的是創(chuàng)面變化，應(yīng)以創(chuàng)面?zhèn)€數(shù)為單位表示，不能以例數(shù)為單位表示。因為同一病人往往不止有一個創(chuàng)面，尤其是在大宗資料中。通常的表述方法為× ×例× ×個創(chuàng)面，如３０ 例病人１２０ 個創(chuàng)面。全身有兩個對稱器官被燒傷者，除了注明左右外，還應(yīng)注明單側(cè)或雙側(cè)，如４０ 例６０ 只耳燒傷，讀者一定會知道４０ 例中有２０ 例為雙側(cè)耳燒傷。在此順便介紹與此有關(guān)的兩個資料概念，一是封頂資料，二是保底資料。４０ 例病人最多為８０只耳，８０ 即為封頂資料，４０ 則為保底資料，否則不屬于正常人的情況。體表燒傷面積最大為１００％ ，這是封頂資料，因為事先人們已把人體的體表面積作為１００％ ?；疾∧挲g不能封頂，它屬于開口資料，假如今年收治了一位百歲燒傷老人，將來可能會收治大于百歲的燒傷患者。同理，一個病人可能有許多創(chuàng)面，創(chuàng)面也可視為開口資料。